美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准芦可替尼用于治疗成人和12岁及以上的儿童一线或二线全身治疗失败后的慢性移植物抗宿主病 (GVHD)。FDA的批准基于REACH3研究，这是一项3期、随机、开放标签、多中心研究芦可替尼与最佳可用疗法 (BAT) 相比，用于治疗同种异体干细胞移植后类固醇难治性慢性GVHD.芦可替尼在第24周（即周期7第1天）的总体反应率(ORR)的主要终点为49.7%，而BAT为25.6% (P<0.0001)。此外，芦可替尼在第7周期第1天的ORR为70%，而BAT2为57%。最常见的血液学不良反应（发生率>35%）是贫血和血小板减少症。最常见的非血液学不良反应（发生率≥20%）是感染（病原体未指定）和病毒感染。REACH3研究的完整结果发表在新英格兰医学杂志 (NEJM) 上。

　　GVHD是在同种异体干细胞移植（从供体转移干细胞）后可能发生的一种情况，其中捐赠的细胞启动免疫反应并攻击移植受体的器官。GVHD有两种主要形式：急性，通常在移植后100天内发生；慢性，通常发生在移植后100天以上。这两种形式都与显着的发病率和死亡率相关，并且可以影响多个器官系统。

　芦可替尼在慢性GVHD中的补充新药申请 (sNDA) 正在FDA的优先审查计划以及Orbis计划下进行审查，Orbis计划是FDA肿瘤学卓越中心的一项倡议，为国际合作伙伴同时提交和审查其肿瘤药物提供了框架。此申请的参与国家包括加拿大、澳大利亚、瑞士、巴西和英国。

　　该3期开放标签、随机试验评估了芦可替尼的疗效和安全性，剂量为 10 mg,每日两次，与研究者从10个被认为是最佳可用治疗（对照）的常用选项列表中选择的治疗进行比较，入组患有中度或重度糖皮质激素难治性或依赖性慢性 GVHD 的12岁或以上患者。主要终点是第24周的总体反应（完全或部分反应）；关键次要终点是无失败生存率和第24周改良Lee症状量表评分的提高。共有329名患者入组并随机分配；165 名患者接受芦可替尼治疗，164名患者接受对照治疗。在第24周，芦可替尼组的总体缓解率高于对照组（49.7% 对 25.6%；优势比，2.99；P<0.001）。芦可替尼导致中位无失败生存期比对照组更长、症状控制更好（>18.6个月与5.7个月；风险比，0.37；P<0.001）（24.2% 与 11.0%；优势比，2.62；P=0.001）。直到第24周，最常见（发生在≥10%的患者中）的3级或更高级的不良事件是血小板减少症（芦可替尼为15.2%，对照组为10.1%）和贫血（分别为12.7%和 7.6%）。两组巨细胞病毒感染和再激活的发生率相似。

　　芦可替尼是一种JAK1/JAK2抑制剂，已获得美国FDA批准用于治疗12岁及以上成人和儿童患者一或两线全身治疗失败后的慢性GVHD.芦可替尼还适用于治疗对羟基脲反应不足或不耐受的成人真性红细胞增多症 (PV)、中危或高危骨髓纤维化 (MF)，包括原发性MF、真性红细胞增多症后MF和成人血小板增多症MF,以及治疗12岁及以上成人和儿童患者的类固醇难治性急性GVHD.