JAK抑制剂托法替尼于2012年在美国获批治疗类风湿关节炎，JAK抑制剂具有见效迅速的优势，研究显示JAK抑制剂托法替尼可以显著改善类风湿关节炎患者症状且安全耐受性良好。本文将介绍托法替尼治疗类风湿关节炎的相关临床研究。JAK家族包括JAK1、JAK2、JAK3、TYK2四种。当前主要有三种JAK抑制剂在美国及欧洲获批治疗中重度类风湿关节炎：巴瑞替尼（JAK1/2）、乌帕替尼（JAK1）、托法替尼（JAK1/3）。这三种JAK抑制剂的在各自的临床数据表现都优于安慰剂组，且相比于TNF抑制剂阿达木单抗也具有一定优势。

研究显示，托法替尼治疗类风湿关节炎见效快，使用托法替尼治疗第2周，相对于安慰剂组就出现明显的效果差异。到使用托法替尼治疗第3个月时，类风湿关节炎患者达到ACR 20的比例有59.8%，安慰剂组为26.7%。另一项观察性注册研究纳入了接受托法替布或抗风湿药物治疗且随访≥12个月的成人类风湿关节炎患者。随访18个月，托法替布和抗风湿药物表现出相似的缓解率，且具有更高的保留率（效果及安全性的综合表现）。

根据多项托法替尼治疗类风湿关节炎的临床研究数据结果显示：使用JAK抑制剂托法替尼治疗后，临床发生的不良事件，包括重大心血管、严重感染、机会性感染、结核、深静脉血栓、消化道穿孔、肿瘤、死亡等严重不良事件的发生率均非常低，与抗风湿药物不良事件发生率基本一致。另外，研究显示托法替尼、巴瑞替尼和乌帕替尼治疗后的带状疱疹发生率高于抗风湿药物，不过大多不良事件临床可控。需要注意的是关于托法替尼、巴瑞替尼及乌帕替尼的三种新适应症的申请均遭到FDA推迟，需要再次审查该类药物的安全性。