勃林格殷格翰公司的维加特（通用名：乙磺酸尼达尼布软胶囊）治疗SSc-ILD适应证在我国获批上市，这是首个也是目前唯一用于治疗SSc-ILD的药物，标志着SSc-ILD终于迎来了药物治疗新纪 元。维加特治疗SSc-ILD适应证在国内获批，标志着全球首个用于治疗SSc-ILD的靶向药物正式开始惠及中国患者，为我国SSc-ILD患者肺功能减退按下暂停键。

SSc是一种原因不明的临床上以局限性或弥漫性皮肤增厚和纤维化为特征的炎症-纤维性病变，主要特点为皮肤和某些内脏器官的细胞外基质过多沉积，对多系统、多器官造成损害，当疾病累及肺部时可引起SSc-ILD.SSc-ILD会导致患者肺功能不可逆性下降，且预后较差，是SSc患者死亡的关键驱动因素，约占全部SSc相关死亡的34.4%。研究显示，约25%的硬皮病患者在确诊后3年内出现显著的肺部受累，多达85.5％的硬皮病患者会发生不同程度的间质性肺疾病（ILD）。还有研究发现，相比于未发生ILD的硬皮病患者，SSc-ILD患者的生存期显著降低（11.3年与8.8年）。

作为一种酪氨酸激酶抑制剂，维加特（乙磺酸尼达尼布）是目前唯一获批用于治疗SSc-ILD和特发性肺纤维化（IPF）的靶向抗纤维化药物，其通过抑制细胞膜PDGFR、FGFR、VEGFR胞内段的酪氨酸激酶，阻断上述生长因子相关的信号通路，抑制成纤维细胞的增殖、迁移和分化，进而抑制胶原纤维的沉积，延缓肺纤维化进程。一项全球、多中心的随机对照研究发现，与安慰剂组相比，尼达尼布组SSc-ILD患者用力肺活量（FVC）年下降率降低44%；尼达尼布组第52周的FVC自基线期的绝对改变均值约为安慰剂组的一半，两组间的差值为46.41 mL.同时，无论患者是否接受麦考酚酯或激素治疗，尼达尼布均能降低FVC的年下降率。研究人员指出，“这表明尼达尼布能够通过减缓肺功能（用力肺活量）的年下降率，延缓疾病进展。”

安全性方面，这项研究发现尼达尼布组不良事件发生比例与安慰剂组相当，胃肠道反应仍是治疗最常见的不良事件，主要为腹泻、恶心和呕吐。其中，所致腹泻多为轻至中度，经管理后多数患者可恢复正常。因此，基于尼达尼布的有效性和安全性等研究数据，2020年SSc-ILD欧洲专家共识推荐尼达尼布为起始或升级治疗的有效选择。

在我国，另一种纤维化性间质性肺疾病同样困扰着许多患者，而其隐蔽性更高、治疗难度也较大，这就是特发性肺纤维化（IPF）。IPF以隐匿性、进行性的呼吸困难和刺激性干咳为典型表现，可伴有杵状指、皮肤发青等症状，多发于中老年男性，具体发病原因尚不明确。这种疾病会使患者肺部形成瘢痕，失去弹性，变得像皮革一样坚韧，最后形成蜂窝状的孔洞，因此被形象地称为“蜂窝肺”。由于其发病初期症状隐匿，知晓率低，患者通常会被延误诊断，而且在首次诊断时，超过一半的患者会被误诊为其他肺部疾病。一旦确诊，患者的肺功能将持续不可逆性恶化，最终导致患者呼吸困难，甚至威胁生命。

一项全球、多中心、Ⅲ期临床研究（INPULSIS研究）发现，尼达尼布可减少IPF患者肺功能下降约50%，进而延缓疾病进展。同时，尼达尼布也有助于管理IPF急性加重发生风险。多项研究的荟萃分析证实，尼达尼布是唯一一款可显著降低50%IPF急性加重风险的靶向药物。安全性方面，研究显示，尼达尼布最常见的不良事件是轻、中度的胃肠道症状，可通过管理不良事件改善症状，耐受性总体良好。因其有效性和安全性得到多项研究支持，尼达尼布获得国内外相关指南和共识的共同推荐：2015年《特发性肺纤维化诊治国际循证指南》建议，临床医生使用尼达尼布治疗IPF患者；2016年《特发性肺纤维化诊断和治疗中国专家共识》指出，尼达尼布可显著减少IPF患者FVC下降的绝对值，一定程度上缓解疾病进程。